Egyes vakságot okozó betegségben szenvedő páciensek látásfunkcióit részben helyreállító génterápiás kezelés után az éleslátás visszaállítását is lehetővé tevő eljáráson dolgozik munkatársaival Roska Botond.
A neurobiológus pénteken Szegeden, a Nemzeti Tudósképző Akadémia által szervezett Nobel-díjasok és tehetséges diákok XIX. találkozóján a tudományos felfedezés elemeiről tartott előadásán úgy fogalmazott, az ember rendkívül “vizuális állat”, a humán agykéreg jelentős része képi információk feldolgozásával foglalkozik.
A bázeli Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology vezetője, a Semmelweis Egyetem vendégprofesszora elmondta, több mint két évtizede foglalkozik a látás mechanizmusának megértésével. Hasonlata szerint a szemideghártya, a retina olyan mint egy “biológiai számítógép”, melyben különböző típusú sejtek működnek együtt a vizuális ingerek feldolgozásában.
A szakember úgy gondolta, annak a megoldásnak, mellyel más sejtek egy gén bevitelével hatékonyan fényérzékennyé tehetők, működnie kell a retinában is.
A kérdés az volt, melyik legyen az a sejttípus a sok közül, melyet megcéloznak a génterápiás vírusvektorral, hogy fényérzékennyé tegyék. Az egyik megoldásként a retinában található idegsejtek, a ganglionok módosítása merült fel, a másikként pedig a fotoreceptorok egyik típusa a – bizonyos betegségek esetén fényérzékenységüket elvesztő – csapok átalakítása.
A kísérleteket egereken kezdték el, és sikerült is kifejleszteni a megoldást a ganglionsejtek fényérzékennyé tételére. Ezt követően azonban egy teljesen új génterápiás vektort kellett kidolgozni, mert ami működött az egereknél, az nem volt alkalmazható a főemlősöknél, így az embereknél – közölte Roska Botond.
A vizsgálatokhoz szükség volt egy olyan technológiára is, amely lehetővé tette az elhunyt donorokból származó szemideghártya életben tartását a génterápia idejére.
Ez sikerült is, és azóta megalkottak egy modellt is, amely megfelelően leképezi a humán retina felépítését
– mondta a kutató.
Az első kísérleti kezelések eredményi szerint a ganglionsejtek fényérzékennyé tételével vissza lehet állítani a látásfunkciók egy részét, és az is kiderült, hogy a motoros reakciók még hosszú – akár évtizedes vakság után is megmaradnak. A korábban teljesen vak páciensek képesek az objektumfelismerése, és meg tudnak érinteni egy asztalon elhelyezett tollat vagy noteszt – tudatta a professzor.
A kísérleti kezelésen átesett pácienseknél azonban nincs arcfelismerés és nem tudnak olvasni. Ennek oka, hogy a retina területének csak töredéknyi részét kitevő, az éleslátásért felelős, csupán fél milliméteres átmérőjű látógödör felépítése eltér a szemideghártya más részeitől. Itt a retina legnagyobb felbontású, szín- és éleslátásért felelős részén szinte kizárólag csap típusú sejtek vannak.
Ezért megpróbáltak visszatérni az eredeti elképzeléshez, a csapok fényérzékenységének visszaállításához. Négyéves munkával sikerült kivitelezni egy új módszert, amellyel az elhunyt donorokból származó szemideghártya csap típusú sejtjein kísérleti körülmények között normál elektromos aktivitást tudtak mérni – mutatta be kísérleteik eredményeit Roska Botond.
